  | Inducció de tolerància immunitària mitjançant cèl·lules hemopoètiques transduïdes amb autoantígens en un model murí de malaltia autoimmunitària (en col·laboració amb Drs. C. Espejo, H. Eixarch i X. Montalbán, Unitat de Neuroimmunología Clínica / CEM-Cat).
IP: Jordi Barquinero Mañez
|
| Aplicacions de les cèl·lules amb pluripotencialitat induïda en el diagnòstic i tractament de malalties hemopoètiques (en col•laboració amb investigadors del CIEMAT, CMRB i Hospital Niño Jesús). IP: Juan Bueren (CIEMAT, Madrid)
|
| Desenvolupament preclinic de noves estratègias de terèpia gènica per la encefalopatia neurogastrointestinal mitocondrial (MNGIE) (en col·laboració amb Drs. R. Martí, J. Torres i A. Andreu, grup de patologia mitocondrial i neuromuscular).
IP: Ramón Martí Seves
|
| Ús de cèl·lules amb pluripotencialitat induïda específiques de pacient per millorar el diagnòstic i el tractament de l'hemofília A
IP: Jordi Barquinero Mañez, Lluis Martorell Cedres, Rafael Parra López
|
|
Les iPSCs específiques del pacient ofereixen noves formes per modelar malalties humanes d'una manera que captura la complexitat genòmica d'aquests mateixos pacients. Específicament, aquesta línia d'investigació pretén utilitzar i optimitzar els protocols actuals per a la diferenciació in vitro de cèl·lules iPS en hepatòcits funcionals i en cèl·lules endotelials (CE) per generar línies de iPSCs específiques de pacients amb hemofília A (HA) seleccionats, que s'utilitzaran per avaluar l'eficàcia de fàrmacs que promouen la lectura a través de codons de parada prematurs per al tractament de HA, així com l'optimització de la correcció genètica de iPSCs o de cèl·lules derivades d'aquestes iPSCs pacient-específiques.
|
|
